3.5亿美元预付 CAR-T国内新秀!

(健康时报记者 齐 钰 健康时报驻武汉协和医院特约记者 刘坤维)近日,制药巨头强生旗下杨森(Janssen)公司宣布与传奇生物达成全球合作与授权协议,双方将开发、制造和商业化后者的CAR-T药物候选产品LCAR-B38M,为此将支付3.5亿美元的预付款。这一消息,让本就炙手可热的CAR-T疗法再次倍受瞩目。

3.5亿美元预付 CAR-T国内新秀!

前世:冲向癌症的超级战车

CAR-T疗法,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”,是一种在血液肿瘤治疗上有着显著疗效的新型细胞疗法。如果记不住这么长的名词,可以简单的理解它为“车(CAR)”疗法,“车拥有运载和导航的功能,而靶向治疗的CAR-T疗法,更像是一辆带着GPS精准定位、拥有火眼金睛的‘超级战车’,将癌细胞消灭于无形。”著名血液病专家、武汉协和医院院长胡豫教授这样形容。

我们人体中有一种细胞叫T淋巴细胞,扮演着守卫人体健康的战士角色,能有效杀灭癌细胞。但是T细胞分辨力较差,常会被狡猾的癌细胞所迷惑,致使“敌人”逃脱。有了CAR疗法的激活,T细胞如虎添翼,从“步兵”升级为“装甲兵”,能轻松锁定癌细胞,还能一击致命,杀伤力变得愈加强大。

早在1989年,美国科学院院刊(PNAS)上首次报道了第一代CAR-T疗法。2011年以后,CAR-T疗法逐渐应用于临床试验当中。2012年,6岁的美国小女孩艾米丽·怀特海德成为全球首位接受CAR-T疗法的儿童。5年后,已经痊愈的艾米丽被《自然》杂志评选为2017年十大人物,“一个战胜白血病的年轻女孩开启了癌症治疗新的时代”,评语如是说。

今生:制药巨头投资国内新秀

2017年被业界称为CAR-T治疗元年!

2017年,美国食品药品管理局(FDA)批准上市了“CAR-T治疗三巨头”中凯特和诺华的两款CAR-T治疗药物。同年12月11日,南京传奇生物科技有限公司提交了我国首个按药物申报的CAR-T项目临床试验申请——LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂,该项目后被拟纳入优先审评程序药品注册申请的名单。

在传奇生物提交项目临床试验申请的次日,国务院总理李克强前往武汉协和医院看望白血病患儿,听取了胡豫教授关于CAR-T疗法的介绍,该单位是国内较早开始细胞免疫治疗转化研究的临床机构,目前在国内率先成立了肿瘤疾病细胞治疗临床医学研究中心。总理对他们CAR-T疗法目前取得的成就表示非常欣慰,仔细询问了推进研究需要国家重点支持的“卡脖子”因素,提出药品审批方面要加快推进。

在梅恒看来,传奇生物项目的受理是近期我国在细胞免疫治疗领域最大的突破。美国批准上市的两款药物分别用于白血病和淋巴瘤治疗,而传奇生物申报审批的项目是用于治疗多发性骨髓瘤,具有原创性和创新性,从这个层面来讲,我国已与美国并肩CAR-T疗法的第一梯队,在全球范围内都占据领先地位。

而12月末制药巨头Janssen斥资3.5亿美元预付款与传奇生物达成合作协议,应该也是看中了LCAR-B38M用于治疗多发性骨髓瘤的良好效果——在一项用LCAR-B38M治疗难治性或复发性多发性骨髓瘤的临床研究中,35名患者的客观缓解率达到惊人的100%。

来时:广泛应用治疗未来可期

虽然CAR-T疗法研究已经取得了巨大的成效,但仍有诸多不足之处。胡豫教授介绍,目前这一疗法还仅限于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤的治疗,仅有胶质瘤、前列腺癌等少数实体肿瘤有为数不多的临床成功案例;而治疗过程中可能会导致病人持续高热不退、呼吸困难、凝血功能紊乱、脑水肿等不良反应,严重时可危及生命。要解决这些问题,还有待进一步实验研究。

CAR-T疗法仍是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如李克强总理视察时所说,“我国攻克癌症的研究和治疗技术上了一个新台阶”, 一场前所未有的医学革命正在来临。

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