诺华 1 亿美元收获基因疗法技术独家许可

今年 4 月,诺华(Novartis)公司宣布拟以 87 亿美元收购基因疗法公司 AveXis,并获取其治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的创新基因疗法。作为此项收购的后续,今日,诺华向生物技术新锐 REGENXBIO 支付 1 亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。

诺华 1 亿美元收获基因疗法技术独家许可

REGENXBIO 是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是 NAV 技术平台,它包含了超过 100 种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。之前,这家公司与 AveXis 达成协议,提供技术许可,用于 SMA 基因疗法的研发。

诺华 1 亿美元收获基因疗法技术独家许可

AAV9 载体是这项基因疗法的关键之一(图片来源:AveXis 官方网站)

收购 AveXis 后,诺华向 REGENXBIO 支付了 6000 万美元的每年使用费,以及 4000 万美元的里程碑费用。而根据协议,诺华将获得使用 NAV 技术平台开发 SMA 疗法的独家许可。这包括了使用 AAV9 载体开发的 AVXS-101 疗法。

这意味着诺华将全力推动 AVXS-101 的研发。作为导致婴儿死亡的头号遗传病因,SMA 是一种严重的疾病,90% 的病儿寿命不足 2 岁。即便能够存活,也需要终身依赖呼吸机才能生存。但在去年,AVXS-101 基因疗法在 15 名儿童患者中取得了堪称“奇迹”的疗效。在 20 个月时,这些患者无一死亡,也不需要持续使用呼吸机。相比之下,通常罹患这种疾病的婴儿无事件生存率仅为 8%。

目前美国 FDA 已经授予 AVXS-101 孤儿药资格和突破性疗法认定。这款创新基因疗法也有望在今年递交上市申请。

我们期待研究人员们能进一步加速这款创新疗法的上市,造福更多患者。

参考资料:

[1] Novartis hands Regenxbio $100M in fast cash for vector tech

[2] REGENXBIO Receives $100 Million Accelerated License Payment Due to Acquisition of AveXis by Novartis

[3] AveXis 官方网站

本文转载自:药明康德

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