华人科学家程柯教授:2018年,希望干细胞治疗多出新突破

程柯现任美国北卡州立-北卡教堂山大学生物医学工程系的终身教授,北卡州立大学生物治疗实验室主任、比较医学研究所副所长,长期致力于干细胞及其衍生物、生物材料在疾病治疗中的转化医学研究。近年来,程柯团队在Nature子刊、ACS Nano、Circulation Research等期刊发表多篇学术论文成果,在干细胞医疗领域的几个主要技术难题方面有所突破。

华人科学家程柯教授:2018年,希望干细胞治疗多出新突破

1、最新研究,“靶向”受损心肌

心肌梗死会引起心脏的大面积损伤,逐步发展为心力衰竭。干细胞是促进梗死心脏心肌再生的有效方法,但是缺乏治疗靶向性。早在2014年,程柯团队将针对心梗标志物的抗体,黏附于干细胞表面使其靶向受损心肌。虽然干细胞的心肌存留率和治疗效果得到提升,但是抗体靶向面临成本高、炎症风险大、窗口期短等局限。所以,他们将目标转向机体内可靶向损伤血管内皮的血小板。

“考虑到活性血小板大量聚集会引发心梗,所以我们仅仅利用血小板膜上的粘附分子(而非血小板本身)修饰干细胞。” 采访中,程柯教授解释道,“这一研究的核心在于将血小板感知损伤的能力赋予给干细胞,增强其靶向性,从而提高干细胞的修复效果。”

2、逐一应对,干细胞治疗3大技术挑战

心血管疾病是全球头号死因,每年因为这一疾病而死亡的人数远超过其他疾病,然而治疗手段却相对有限。干细胞是心脏、血管损伤修复的热门材料,但是单纯的干细胞治疗面临着很多挑战。采访中,程柯教授结合近几年课题组研究成果,详细梳理了该领域面临的主要技术问题以及相应的解决策略:

据悉,程柯团队即将在《Stem Cells Translational Medicine》期刊发表一篇综述,解析目前干细胞治疗心血管疾病领域面临的挑战以及解决方案。

华人科学家程柯教授:2018年,希望干细胞治疗多出新突破

程柯课题组成员合照

3、把握“源头”,跨越临床转化难关

干细胞在疾病治疗、再生修复领域的潜能有目共睹,但是因为“机理不清晰,质控难度大”,在临床应用、产业转化方面进度缓慢。程柯认为,干细胞临床转化面临多种困局,包括公众对干细胞认识匮乏、干细胞非法治疗乱象丛生等。不过,好在近两年一些利好政策的出台,将有助于干细胞治疗产业在中国有序、规范地发展。

截至目前,全球共批准8个干细胞药物,中国并未在其列。当谈及这一差距时,程柯认为,这背后意味着机遇和无限的可能。如何抓住契机、赶超前沿?答案在“源头”——科研工作者在提出临床申请前,必须在基础研究和临床前(动物)研究层面做足功课,对自己所研发的干细胞产品有一个全面而深入的了解。

4、“干一行、爱一行”,扎根干细胞领域

干细胞近十年发展迅猛,以其为核心的再生医学有望成为继药物治疗、手术治疗之后的第三代医疗手段。回忆自己与干细胞结缘的历程,程柯教授笑言:“并没有特别的故事,只是很自然的‘干一行、爱一行’。”正是这一简单的初心,从博士毕业后,程柯教授就一直围绕干细胞转化和临床应用进行相关研究,也曾负责过干细胞临床实验中IND(新药临床试验申请)的撰写工作。

数十年的“摸爬滚打”让程柯教授体会到,无论是科研人员,还是政府官员,在这一领域大家都是 “摸着石头过河”。“FDA需要从专家学者那里得到最新的知识,同时又要反过来监管他们的临床申请。这之间其实是一种合作关系。”程柯教授觉得这一体会让他印象深刻。

此外,一篇新研究的发表意味着一种医疗手段的新选择,虽然距离真正的临床应用还很远,但是很多患者会主动与文章作者联系,询问临床试验进展。这种对疾病的无奈、对生命的渴望让程柯教授备受感触,“这是对科研工作者的一种鞭策!”他如此认为。

5、展望2018,希望与期待并进

程柯教授的回答简单而精炼:“首先,希望团队开发出更多提升干细胞治疗效率的新工具,为领域提供新的思路。其次,期待能在干细胞、外泌体治疗心肺疾病的临床应用方面取得新的突破。我们有几个IND和pre-IND正处于准备提交的阶段,希望今年能得到FDA的批复。”

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