这30位生物医药领军人物,正在改变世界

这30位生物医药领军人物,正在改变世界

生物技术和制药行业正在面临一个令人兴奋的时刻。

免疫疗法为癌症治疗带来革命性进步,细胞疗法带来抗击衰老的希望,基因编辑有望实现疾病的彻底治愈,生物医学的各种前沿技术突破正在为各种复杂疾病的治疗铺平道路。

以癌症为例,近十几年来患者的生存质量有了很大改善,人们逐渐接受癌症成为慢性疾病进行预防、诊断、治疗和预后。科幻小说一样的场景逐渐走进现实。

由于生物技术和制药行业的许多从业者在进入公司之前都获得医学博士学位,40岁以下的领导者,尤其是30岁以下的领导者往往比其他行业更不常见。

这30位生物医药领军人物,正在改变世界

*本文授权转载自:药明康德(WuXiAppTecChina)

最近,美国知名商业网站Business Insider盘点了全球30名生物医药行业青年领军人物,他们领导的公司涉及生物医学研究的前沿,包括肿瘤个体化疫苗,器官移植,艾滋病疫苗,微生物疗法,帕金森病药物等,其中不乏女性的身影,新一代青年科学家正在塑造医学的未来。

这30位生物医药领军人物,正在改变世界

Narges Bani Asadi,36岁

她想让人类基因组分析更有用

Narges Bani Asadi博士是罗氏 (Roche) 测序信息学副总裁,科学生命周期负责人。Narges Bani Asadi在伊朗长大,后来到斯坦福大学(Stanford University)读研究生。在攻读电气工程硕士和博士学位期间,她遇到了一位导师,导师向她解释说,未来的生物学和医学更多的是关于数据,而不是生物或化学实验的问题。“这让我很震惊,” 她说。

从那时起,她开始在计算机科学与医学的交叉领域工作,她创办了一家名为Bina的公司,后来被罗氏收购。该公司致力于寻找基因数据的临床应用,使学术研究的结论可以为患者服务。

她说:“数据究竟能如何改变医学呢?这就是今天的瓶颈。这些信息的临床用途是什么?”

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:Bani Asadi博士说,将会有更多非传统的,更年轻的来自不同背景和专业领域的人才进入这个行业。

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Aris Baras,33岁

正在寻找与我们基因有关的明星药物

Aris Baras博士是Regeneron公司的副总裁和遗传学中心主任,获得杜克大学(Duke University)的医学博士和MBA学位。在北卡罗莱纳州的那段时长里,他做了免疫学和生物学方面的研究。Regeneron在药物研发时使用基因组信息的方法是使他加入该公司的原因。

在这个遗传学中心里,Baras博士已经担任了4年的负责人,Regeneron在含基因成分药物获得批准方面取得了成功。其中包括一种治疗高胆固醇的药物Praluent,它抑制了一种由PCSK9基因编码的PCSK9蛋白质。以及一种抑制IL-1受体来治疗某些罕见疾病的药物Arcalyst。他们希望所有Regeneron的药物工作都能从这里开始。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献: Baras博士说,“我们一直试图在所有产品线上运用基因信息进行新药开发。”

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Stephanie Barrett,36岁

正研制一种可植入设备,帮助治疗艾滋病和其他传染病

Stephanie Barrett博士,默沙东公司(MSD)高级科学家,致力于制造可植入的设备来治疗传染性疾病。Barrett博士来自加拿大,2004年来到美国,在北卡罗来纳大学教堂山分校(University of North Carolina at Chapel Hill)获得化学博士学位。毕业后不久,她加入了默沙东公司。

目前,艾滋病和肝炎等疾病都是通过药物来治疗的。默沙东公司希望通过一个植入设备,人们会更好地接受药物治疗,因为他们实际上会坚持服药。在治疗艾滋病毒这样的传染病时,坚持服药是关键,低病毒计数至关重要。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:这一代人所拥有的能量和“饥饿感”将推动事业向前发展,Barrett博士说。

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Jake Bauer,38岁

把创新带回心脏病治疗

Jake Bauer博士是Myokardia的财务和企业发展高级副总裁,他在杜克大学(Duke University)攻读医学预科课程时,就意识到成为一名医生并不是他的使命。相反,他进入了咨询公司,在哈佛攻读MBA之前,他曾与主要的生物技术公司合作过。在哈佛大学(Harvard university)读完MBA后,Bauer博士加入了一家专注生物技术公司风险投资的公司Third Rock Ventures。

通过在Third Rock的工作,Bauer博士有机会加入Myokardia公司,这家公司正在寻找治疗遗传性心脏病的方法,而当时生物制药行业的注意力已经离开心血管疾病领域。

Myokardia的主要项目是治疗肥厚性心肌病(HCM)和扩张型心肌病,这种症状使心脏很难正常跳动。HCM是最常见的遗传性心血管疾病,目前,可以通过手术治疗。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:将其他行业的最佳实践整合到商业模式中。Myokardia正在雇佣没有传统生物背景的人加入公司。

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Viki Bockstal,32岁

研发预防艾滋病毒和埃博拉病毒的疫苗

Viki Bockstal是强生公司(Johnson & Johnson)杨森(Janssen)疫苗生物标志物开发的负责人,帮助开发疫苗以预防难以治疗的疾病,包括艾滋病毒、小儿麻痹症和埃博拉病毒。2012年,她在布鲁塞尔大学(Vrije Universiteit Brussel)获得生物工程博士学位后加入了杨森。

她的工作是帮助Janssen的埃博拉疫苗通过临床试验,然而,这个过程在埃博拉病毒没有爆发的情况下是很困难的。在此情况下,Bockstal确定了确认疫苗是否有效的参数。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:Bockstal 博士说,通过寻找疫苗或一些迄今为止逃过了我们控制的传染性疾病的治疗方法,如埃博拉病毒、艾滋病毒和癌症。 “我真的相信这一代人不仅能做到,而且还能真正根除艾滋病、麻疹、小儿麻痹症、结核病和疟疾等疾病。”

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Colleen Cuffaro,33岁

为治疗疾病采取新的治疗方法

Colleen Cuffaro博士是Canaan Partners公司的委托人,她曾在宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)攻读化学专业,后来在耶鲁大学

(Yale University)获得了细胞和分子生理学博士学位。在那段时长里,她接触了风险投资。

Cuffaro博士于2014年加入了Canaan,并且领投了RNA靶向药物开发的公司Arrakis Therapeutics一轮3800万美元的融资。她也是一家小型生物技术公司的首席执行官,目前仍处于隐匿模式。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:专注于基因,而不是蛋白质,这是当今大多数药物的作用。“在这些进步的基础上,结合当今的化学、生物和计算知识,我们这代人正在思考(蛋白质)盒子之外的东西。” Cuffaro博士说:“将焦点转移到基因调节,将我们带入完全不同的模式——基因治疗、基因编辑、细胞疗法、靶向RNA。”

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Kyla Driscoll,37岁

释放恶性肿瘤的免疫系统

Kyla Driscoll博士在Rutgers大学获得博士学位,研究病毒如何诱导癌症,以及癌症疫苗。目前,作为礼来(Eli Lilly)公司的高级研究顾问和小组组长,她致力于研发针对TGF-beta的新型癌症免疫疗法。TGF-beta是细胞信号传导中的重要细胞因子,会抑制严重难治性癌症的免疫系统,包括胶质母细胞瘤和胰腺癌。如果可以找到针对免疫系统的新型治疗方法,更多罹患难治性癌症的患者将能利用自身免疫系统对抗癌症。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:更多的临床试验会更加审慎地寻找有最佳响应的患者。

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Arpa Garay,38岁

掌管默沙东45亿的疫苗业务

Arpa Garay女士在默沙东(MSD)工作了10年,负责从糖尿病到癌症等一系列疾病领域的工作。在挪威担任总经理一职两年后,她于近期成为默沙东疫苗业务的副总裁。

作为疫苗业务的负责人,她监管领域内的制药公司的商业模式正在发生巨变。Garay女士负责疫苗业务的增长,包括人类乳头瘤病毒、肺炎和水痘等疫苗。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献: 通过更好、更有效地使用数据,并拥有更全球化的心态实现目标。

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David Giljohann,36岁

研发可以沉默突变基因的方法来治疗癌症

David Giljohann博士是一家位于芝加哥、由比尔·盖茨支持的生物科技公司Exicure的首席执行官。该公司研发出可以沉默导致银屑病或癌症的突变基因的RNA。这一平台始于Giljohann博士在西北大学攻读博士学位期间的工作。在那里,他建立由纳米颗粒和DNA或RNA组成的球形结构,目的是用这些结构将DNA或RNA直接输送到细胞中。

比如以银屑病为例,通过将药物施用于皮肤,来期望在局部治疗疾病,这可能比吃药或注射药物散布至全身效果更好。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:这一代人将能够设计出针对性更强、研发更快的患者特异性药物。理想情况下,这些新疗法的性价比也更高,这是生物技术的一个突破点,因为一些药物的价格是以10万美元起算的。

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Rachel Haursitz,32岁

希望通过革命性的基因编辑技术CRISPR将所有的东西变为药物

2007年,现任Caribou Biosciences公司首席执行官的Rachel Haursitz博士还在加州大学伯克利分校攻读博士学位,她有幸接触到了一种令人兴奋的新技术CRISPR。在当时,关于这一革命性基因编辑技术的文章非常少。但随着她了解得越多,她就越意识到这一技术不仅可以用在科研上,还可以在治疗、农业等各方面应用。于是,Haurwitz博士与在CRISPR早期工作中发挥重要作用的Jennifer Doudna教授的团队共同创立了Caribou Biosciences平台技术公司。

通过该Caribou,像诺华(Novartis)和杜邦(DuPont)这样的合作公司能获得将CRISPR应用于其产品的许可证。除了外部合作伙伴关系外,Caribou还计划进入商业市场,或成立更多公司,就如与Intellia Therapeutics公司的合作一样,探索如何将CRISPR应用于医药。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:这一代人愿意大胆投注,结合科技,推动医药领域的发展。

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Matt Hawryluk和Roman Yelensky,39岁

从肿瘤测序到建立个体化癌症疫苗

Gritstone Oncology的首席商务官Matt Hawryluk博士和首席技术官Roman Yelensky博士的首次合作,是在专注于癌症遗传学检测的公司Foundation Medicine,这也是药明康德集团的合作伙伴。当时,刚刚毕业于麻省理工学院(MIT)生物信息学和综合遗传学的Yelensky博士是加入公司的第6名员工,而Hawryluk博士则是在获得匹兹堡大学(University of Pittsburgh)细胞生物学和生物化学专业博士学位,以及卡内基梅隆大学(Carnegie Mellon University)的MBA学位,并在Thermo Fisher工作后加入公司。

在那里,两人与制药公司合作进行研究并建立诊断测试。也是在那个时候,他们想要创立一家将遗传信息用于个体化癌症治疗的公司。于是在2015年,Gristone诞生了。

Gritstone的治疗是根据患者的肿瘤突变进行定制的,旨在“引发”免疫系统的作用。有些患者对一类被称为“检查点抑制剂”的癌症免疫治疗药物反应良好,但另一些患者则没有。他们希望通过将疫苗与检查点抑制剂结合使用,可以让更多的人有响应。这些治疗方法是高度个体化的,Hawryluk博士因为小样品量称其为“n of 1”治疗剂。今年8月份,Gritstone从包括GV在内的投资人那里筹集到9300万美元的资金。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:要将新技术,特别是深度学习,引入药物书送。这些技术的贡献将会会加速药物审批。

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Cigall Kadoch,32岁

通过关闭负责癌症扩散的基因来逆转癌症的影响

Cigall Kadoch博士是Dana-Farber癌症研究所和哈佛医学院(Harvard Medical School)的儿科肿瘤学教授,她同时也是Foghorn Therapeutics的联合创始人。在Kadoch博士上大学的时候,人类基因组第一次被测序,这一刻塑造了她未来的事业。在整个人类基因组被测序后,研究人员开始研究某些疾病的基因组,包括癌症。

Kadoch博士在斯坦福大学(Stanford University)攻读博士学位期间,她探索了一种似乎涉及到所有类型肉瘤病例的蛋白质复合物。通过改变该蛋白质复合物的特征,癌症基本上可以“逆转”,这一领域称为表观遗传学。

与现有药物不同,它是通过关闭负责癌症生长的基因来扭转癌症的影响。这些将被关闭的基因是“主要基因控制器”,它们负责癌细胞的生长和扩散。2016年,Kadoch博士创立了Foghorn Therapeutics,希望将她的工作变为治疗方法。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:将这些与癌症相关联的基因突变变成可行的治疗靶点,将能成功治愈癌症。

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Neil Kumar, 38岁

建立一个更快地将更多药物从学术研究机构送到患者手中的经营模式

Neil Kumar是BridgeBio Pharma公司的CEO。他发现在学术研究机构进行的早期研究和制药公司感兴趣的研发项目之间存在着一个断层。 Kumar博士在麻省理工学院(MIT)获得化学工程博士学位后,曾经在麦肯锡(McKinsey)公司从事为大型制药公司提供咨询的工作。而后他成为Third Rock Ventures的合伙人,并且与专注于疾病遗传因素的Myokardia公司等一系列公司进行过合作。

他在2015年联合成立了BridgeBio公司。这家公司根据不同的遗传疾病建立下属公司,这些下属公司专注的疾病种类非常广泛,从皮肤病到遗传性心脏病不等。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:让研究专注于患者,并且添加例如患者数据库等更多数据。同时提供一个新的经营模式来进一步推动科研进展。

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Rebecca Leary, 37岁

帮助诺华(Novartis)公司从癌症临床试验中最大限度地发掘遗传信息

Rebecca Leary 是诺华生物医学研究所(Novartis Institutes for Biomedical Research)的一名资深研究员。她在开发能够帮助研究人员理解肿瘤对特定临床试验中实验疗法的反应的血检。

这种称为液体活检的血检检测的是死亡的肿瘤细胞释放到血液中的循环肿瘤DNA(circulating tumore DNA)片段。它与传统组织活检相比是一种创伤性更小的检测肿瘤状态的方法。Leary博士开发的液体活检能够对肿瘤DNA中的突变进行全面的考察,特别是可以监控那些我们并不十分了解的基因突变。

Leary博士在约翰·霍普金斯大学(Johns Hopkins University)获得博士学位,她在那里研究癌症遗传学,力图发现新的癌症靶点。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:将例如基因编辑那样的创新工具带给患者,并且发现解决医疗挑战的创新思维方式。

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Tim Lu, 36岁

基于自己实验室的研究在建立初创公司,试图利用细胞建立起一个编码语言

Tim Lu是麻省理工大学(MIT)的生物工程,电子工程和计算机科学教授。他同时负责MIT的合成生物学组(Synthetic Biology Group),在那里他在开发能够被程序控制并且成为更精确疗法的合成生物学手段。

在本科时,Lu博士学习的是计算机科学,在研究生时他专注于研究细胞内的生物系统。他的目标是像编程人员为计算机添加新功能一样,用编程为活细胞添加新的功能。这种称为合成生物学的概念可能构建具备适应性的疗法,能够在正确的时长,到达正确的位置,并且行使正确的功能。

Lu博士自2010年以来一直在MIT担任教授。基于他的实验室的研究,他帮助创建了不少生物技术公司,其中包括利用遗传工程重新改造过的细菌来治疗疾病的Synlogic公司和利用CRISPR来杀死肠道中有害细菌的Eligo Bioscience公司。该公司在9月份刚刚获得2000万美元的投资。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:从数据科学的角度看待生物学并且从这个角度分析疾病产生的原因。这可能帮助我们理解为什么疾病会发生并且更精准地治疗它们。

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Geoffrey von Maltzahn, 37岁

帮助我们重新思考治疗疾病的方式,从专注于我们身体里的微生物做起

Geoffrey von Maltzahn是Flagship Pioneering的合伙人和Kaleido Biosciences公司的总裁。他的父亲是一名工程师,而母亲是一名蒙特梭利(Montessori)教师。他们对世界有着截然不同的视角。现在作为一名投资人和公司创始人,他试图将我们对生物学的看法从他母亲的视角(概念是新奇甚至是神秘的)转变为他父亲的视角(概念是明确限定的和理解的)。

Von Maltzahn博士在2009年加入Flagship Pioneering,他从MIT获得生物医学工程和医疗物理学博士学位。加入Flagship之后,他帮助建立了一系列公司,其中包括Axcella Health, Seres Therapeutics, Sienna Biopharmaceuticals和Indigo Agriculture。通过最新的公司和投资,他正专注于微生物组这一前景看好的科学领域。

微生物组还是一个未被了解和应用的系统,它就像一个新发现的器官一样,有朝一日可能帮助我们理解和治疗疾病。“我们还缺少一个医疗专业,”他说。例如,使用抗抗生素(anti-antibiotics)或者微生物来对抗让我们生病的有害微生物。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:让生物学更为理性和被理解,特别是对微生物组的理解和它们在从食物到药品中的作用,从而可能导致新工具的发现。

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Julia Oh, 35岁

构建能够治疗疾病的微生物

Julia Oh是美国杰克逊实验室(Jackson laboratory)的教授。她在斯坦福大学读博士生时爱上了两个科学领域:微生物学和合成生物学。合成生物学能够改变细胞的功能让它们完成你想要完成的工作。

如今,在非盈利研究机构杰克逊实验室的工作让她能够将这两个概念结合起来,将改造过的微生物开发成为治疗疾病的疗法。例如,你有一种皮肤病,通常我们会用药膏来治疗,但是Oh博士的研究会在你的皮肤上引入一种微生物,让它能够在皮肤上与其它微生物和平共处。当这种微生物觉察到你的皮肤出现问题时,会分泌一种化合物来进行治疗。这种被改造过的微生物在治疗疾病方面有非常广阔的前景,它们可以治疗包括自体免疫疾病、癌症和细菌感染等疾病。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:将新科技植入到生物学中,包括让生物学家自己构建新科技。与自己不了解的领域(例如物理)中的专家合作的意愿。

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Sachin Paranjape, 38岁

通过科技和反馈让治疗糖尿病的药物更为有效

Sachin Paranjape是赛诺菲(Sanofi)公司的糖尿病主任,他力图将科技融入治疗方案中,让糖尿病患者能够更为健康地生活。他获得药学博士学位之后在耶鲁大学(Yale University)医学院从事糖尿病研究,而后进入赛诺菲公司工作。作为医疗事务部的一员,他主管运行临床试验来帮助了解诸如胰岛素一类的糖尿病疗法在真实世界中的疗效。

为此,Paranjape博士从像连续葡萄糖监测仪(continuous glucose monitors)这样的仪器中收集数据,它们可以连续不断地对患者的血糖进行监控,让患者得知他们的血糖水平是高了还是低了,是在上升还是在下降。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:将科技融入生命科学之中。

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Anupam Pathak,35岁

利用他的工程和技术背景,带给有震颤症状的人们更便捷的生活

现在身为Verily公司技术主管的Anupam Pathak博士,在其就读工程博士期间,开发出了一项新技术,有助于稳定患者不必要的动作。在密歇根大学(University of Michigan)的神经外科医生的帮助下,他提出了很多新方法,来帮助患有帕金森病、重要震颤和其他运动障碍的患者从进食开始,逐渐完成正常生活。

该技术成为Liftware公司的基础,该公司由Pathak博士建立,现在已经成为Alphabet旗下的生物科技公司Verily的一部分。公司现在有两种产品,一种可以用来帮助患有震颤的患者拿稳餐具,另外一种可以帮助因各种原因导致活动受限的人。Pathak博士表示,希望利用这项技术来创造工具,助运动障碍患者进行日常生活,并且帮助他们“重新思考残障的意义”。

40岁以下的青年才俊对医药的贡献:Pathak博士认为是帮助老龄化人口。

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Ian Peikon,30岁

努力找到肠道和大脑之间的联系,以改变我们治疗神经疾病的方式

Kallyope公司的资深科学家Ian Peikon博士负责对与肠道连接的大脑迷走神经中的细胞类型进行测序。这项工作的基础是他在冷泉港实验室(Cold Spring Harbor Laboratory)攻读博士时的研究课题,而课题还包括使用DNA绘制小鼠脑中的连接。

Peikon博士和Kallyope公司并不是把疗法导入大脑来治疗脑部疾病。相反,Peikon博士在试图弄清楚大脑与肠道的相互作用。只有了解了这种关系,才可能发明出可以与肠道信号相互作用的药物,并通过这种药物,将肠道信号的信息传递给大脑。

40岁以下的青年才俊对医药的贡献:Peikon博士认为是寻找科学家跨学科合作的方式,如神经学家与胃肠病学家的合作。

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Maria Pereira,31岁

建造了一种新材料,可以改变我们身体组织重组的方式

Gecko Biomedical公司首席创新官Maria Pereira博士在葡萄牙学习制药科学,后前往麻省理工学院(MIT)深造。作为生物工程博士的她,曾在波士顿儿童医院开展了一个项目,致力于更好地修复和再生心脏,特别是婴儿的心脏。这个项目开展的过程是艰难的,最终Pereira博士成功开发出一种物质,这种物质和蜂蜜的粘稠性相似,当照射到某种光线时,就会变成可弯曲和可溶解的结构。

“我一直喜欢创新,”Pereira博士表示。在那之后,她把项目逐渐发展成为了一家公司。她创建的聚合物平台有密封剂的作用,作为一个3D结构,像脚手架一样来支持人体组织在其周围生长。这个平台也可以作为一种药物服用方式,让药物在分解的时候缓慢地发生效力。因为这些物质是可生物降解的,并且允许身体自愈,它可以用来改变某些外科手术的步骤,从而避免在身体中持久植入某些物质。

40岁以下的青年才俊对医药的贡献:青年领袖们从年轻的时候开始就面对着不同的技术,所以他们已经习惯了技术的迅猛发展。Pereira博士说,40岁以下的一代将有机会完成“超越”,将不同的科技领域结合在一起。

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Vivek Ramaswamy,32岁

正在创建生物制药公司的新模式,重点针对那些在得到上市批准之前就被遗弃的旧药

Roivant Sciences公司的首席执行官Vivek Ramaswamy先生最初认为,他会按部就班的上学,然后成为一名医生或一名科学家,甚至是两者兼具。然而,在哈佛大学实验室工作之后,他迅速地改变了主意。对药物研发而言,从研发开始到结束所花费的时长实在太长了。

所以他变成了一个投资人。从那时开始,他看到了太多眼光狭隘的公司。于是,他决定采取一种完全不同的方法,开始建立子公司,继续研发那些其他公司因为某些原因停止研发的药物。创立了Roivant公司之后,Ramaswamy先生已经创建了六家子公司,其中两家已经上市。 8月,Roivant公司从Softbank等投资者处共融资了11亿美元。

但是在9月份,Roivant公司的第一家子公司Axovant得到了一个坏消息:其研发的晚期阿兹海默病药物在一次重大试验中失败了,这对于Ramaswamy来说是一个不小的挫折。

“我们的一些努力将会转化为成功,那么不免有其他的努力会变为失败,”Roivant在试验结束后的声明中说:“我们亏欠那些承担了风险的患者们,但我们仍然不会辜负我们的使命。”

40岁以下的青年才俊对医药的贡献:Ramaswamy说,这一代人对医学的影响将是“更加倾向于将技术纳入药物开发”。他认为,这一代人也将更多地关注医学的社会目的。

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Mary Rodgers,35岁

一名“病毒猎人”:她的研究可以确保无论感染发生在哪里,都可以被我们检测到

雅培(Abbott Laboratories)的资深科学家Mary Rodgers博士通常用一种诙谐的方式来描述她的职责:病毒猎人。在获得麦迪逊大学(University of Madison)生物化学学士学位后,Rodgers博士在哈佛大学取得了博士学位,她的主要研究对象是肝炎病毒。博士毕业后,Rodgers博士继续在南加州大学(University of Southern California)进行研究工作,然后返回中西部,就职于Abbott公司。

她的职责是:确保无论感染发生在哪里,都可以根据Abbott的病毒数据库检测到。对艾滋病毒和肝炎等疾病来说,这是一个很大的突破。诊断测试(由Abbott制定)必须捕获病毒的所有不同变种,以免患者产生假阴性结果。Rodgers博士的职责是在这一行业内保持领先地位。

40岁以下的青年才俊对医药的贡献:Rodgers博士认为CRISPR编辑基因组学的能力可能对传染病有重大影响。

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Carl Schoellhammer,30岁

提出了一种新的药物口服方式,从而替代注射药物

Carl Schoellhammer博士是Suono Bio公司的首席执行官。在麻省理工学院(MIT)攻读博士学位期间,他的主要研究方向是能否通过超声波技术(通常用于成像技术)进行给药。

该技术是这样实现的:将一台可以发射低频超声波的设备与液体溶液中的一部分药物进行配对。超声波可以在液体中产生气泡,这些气泡爆裂并产生气流,从而将药物推入身体中的特定组织。

Schoellhammer博士表示,该方法在将来可以帮助公司实现由DNA或RNA构成的“精细”疗法。Suono公司希望在未来一年内,将该技术引入人体试验。

40岁以下的青年才俊对医药的贡献:Schoellhammer博士认为是加速药物开发。一部分是因为技术的发展和冗余方法较少,同时,药物的加速开发让新一代人具有“无所畏惧地尝试新事物的勇气”。

这30位生物医药领军人物,正在改变世界

Armon Sharei,30岁

对细胞进行工程再造,以助于抗击癌症

SQZ生物技术(发音为“squeeze”)的首席执行官Armon Sharei在伊朗和迪拜长大,毕业于斯坦福大学,之后还获得麻省理工学院化学工程专业的博士学位。他在攻读博士学位期间,开发了一个“squeezing”平台。

该平台通过从人体上取出细胞,挤压使细胞膜裂开,然后目标蛋白质(例如肿瘤细胞表达的一种蛋白质)可以进入细胞。细胞合上后,蛋白质片段会停留在细胞表面。当细胞被放回身体,T细胞就可以在体内追踪携带该蛋白质的细胞。

这个过程可能对治疗癌症和免疫疾病有很大的帮助。Sharei博士表示,计划将该技术应用于治疗实体瘤——目前的细胞疗法还没有破解的领域。2015年,SQZ与罗氏合作研发这些疗法。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:Sharei博士表示,思考创新的治疗方法,例如使用细胞作为一种治疗方法,以及不拘一格的思考和解决问题的方式。

这30位生物医药领军人物,正在改变世界

Stephanie Tagliatela,29岁;Kartik Ramamoorthi,31岁

希望更快地为病人带来最前沿的技术,如基因疗法和基因调控

Encoded Genomics公司联合创始人兼首席执行官Kartik Ramamoorthi博士与公司的联合创始人兼首席科学家Stephanie Tagliatela博士在麻省理工学院大脑和认知科学系攻读博士时相遇的。Ramamoorthi博士曾就职于Voyager Therapeutics公司,一家研发针对神经退行性疾病的基因疗法公司。在那里,他开始想创办一个自己的公司——不仅关注基因疗法,同时关注基因调控。

基因调控是使一些细胞表达某些基因而其他细胞不表达的机制。据FDA的信息,到目前为止,美国只有一种被认可的基因疗法。希望通过基因治疗来控制某些细胞表达基因的方式,这可能能够治疗我们现在很难治疗的遗传性疾病。把想法转化为带给患者切实获益,这个理由很快就说服了Tagliatela离开她的博士工作,而加入他们在西海岸的公司。

到目前为止,Encoded已经从包括基因测序巨头Illumina,Arch Venture和Venrock在内的投资者那里募集到了5000万美元的资金,计划在2018年提供更多疾病领域的细节。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:Ramamoorthi认为,“40岁以下”的一代将把基因组学领域的所有进步转化为超越我们传统所认为的药片或生物制品。Tagliatela补充说,由于这些基因组学的发展进步,新药开发可能会发生巨大变化。她说:“对于新药开发,大数据的开始将是非常振奋人心的,我认为我们这一代将真正地利用大数据来推进新药开发。”

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Masoud Tavazoie,37岁;David Darst,36岁

在纽约市中心建立了一家癌症药物公司

Rgenix公司的首席执行官兼联合创始人Masoud Tavazoie博士是哥伦比亚大学的医学科学家。Rgenix公司首席运营官David Darst博士曾共同创办了Apellis Pharmaceuticals公司,获得了哈佛大学工商管理硕士学位,并在风险投资公司OrbiMed工作过。

创办Rgenix的灵感始于2010年,鉴于现有所批准的药物对一些癌症患者不具有良好的生存机会。Rgenix希望找到新的靶点——以及对他们有效的药物——可以更好地对付致命的癌症。该公司最重要的癌症免疫治疗药物正在进行临床1期试验,Tavazoie博士表示,他预计将试验药物与已批准的称为检查点抑制剂的抗癌免疫治疗相结合,进行进一步的研究。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:Tavazoie博士表示,在新药开发方面,人们将更加灵活和开放地应用新技术。Darst博士说,这项贡献将超越一些最近的癌症领域研发,特别是在免疫疗法方面,改变传统“一刀切”的疗法。

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Erica Weinstein,30岁

帮助将疯狂的想法转化成初创公司开发的实验药物

创投公司Flagship Pioneering的合伙人Erica Weinstein博士在美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine at Mout Sinai)读免疫学博士时就常问“为什么不”。她有兴趣采取看似“疯狂”的想法,并将其转化为可以开发并有一天能够帮助患者的治疗方法。所以,Weinstein在2015年加入Flagship,把这些想法进行实践。

“这样的质疑是Flagship的做法,”Weinstein博士说。在那里,她协助开发了一些初创公司的研发管线,帮助他们从一个概念发展到拥有20到30人的团队。到目前为止,她已经共同成立了Cygnal Therapeutics公司,该公司正致力于癌症、免疫疾病和再生领域的疗法研究。她还成立了另外两个仍处于隐身模式的公司。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:将改变生命的疗法带入现实并愿意思考的激情,“这感觉很奇怪,但我可能要在这条路上走下去。” Weinstein博士说。

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杨璐菡,31岁

研究安全地将猪器官移植到人类,帮助成千上万正在等候移植的人

eGenesis公司的首席科学家杨璐菡博士在中国出生长大,并学习了心理学和生命科学,之后移居美国,并在哈佛大学获得博士学位。她在哈佛遇到了基因组学大牛George Church博士,开始了人类基因组研究的工作,特别是使用CRISPR基因编辑技术。

她在实验室的工作促成了2014年成立的eGenesis公司,一家使用CRISPR基因编辑技术研究将猪器官移植到人身上,这种发展和进步可能会影响全世界数十万正在等待移植的人。

动物器官要成功移植到人类需克服两大障碍——一种是被称为异种移植的过程。在这个过程中,首要克服的是病毒。8月份,eGenesis团队已经成功完成了37只已经灭活猪内源性逆转录病毒或PERV的仔猪生产。这项工作创造了应用CRISPR技术作出的最复杂的基因编辑记录。病毒作为猪DNA的一部分,过去一直是猪器官移植的一个问题,因为它可以感染人类。

第二个障碍是免疫学,杨璐菡博士和eGenesis公司仍在努力克服中。由于猪器官是人体的外来部分,所以人的免疫系统可能试图把它排斥在外,并拒绝该器官发挥功能。这个研究课题已经在20世纪90年代被证明是极具挑战性的,但是杨璐菡博士希望她建立公司平台的方法能有助于研究人员找到问题的核心。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:从全球化的角度来看待医学。例如,杨璐菡的背景促使她从事异种移植工作,她说,部分原因是因为历史上亚洲国家对移植捐赠器官限制重重。

这30位生物医药领军人物,正在改变世界

Krishna Yeshwant,39岁

寻找非传统的医疗健康创业公司

GV的普通合伙人Krishna Yeshwant博士是一名医学领域的风险投资家,自2009年起就供职于GV。他是哈佛大学的医学博士和MBA,并拥有计算机科学的学士学位。他还曾供职于Google,从业务拓展工作。

Yeshwant博士和他年轻的GV公司生命科学团队成员一起投资了Flatiron Health,Oscar,SQZ Therapeutics和Decibel Therapeutics等公司。Yeshwant博士对致力于神经病学、传染病和医疗器械等领域的“非传统”型创业公司特别感兴趣 。

40岁以下的年青才俊对医药的贡献:了解免疫系统如何影响一切——不仅仅是癌症领域——而是理想地构建“基因组基础设施”。“我认为我们正处于有人需要创建思科(Cisco)的时代,”他借用科技巨头思科隐喻医疗健康行业可能会出现的发展和变革。

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